Cada vez se fala máis sobre as incribles posibilidades da terapia xénica. Esta técnica relativamente nova foi utilizada polos médicos parisinos nun neno con anemia falciforme conxénita. A revista «New England Journal of Medicine» informou sobre o éxito dos especialistas.
O procedemento realizouse hai 15 meses nun neno de 13 anos con anemia falciforme. Debido á enfermidade, extirpáronselle o bazo e substituíronse as dúas articulacións da cadeira por outras artificiais. Tiña que someterse a transfusións de sangue todos os meses.
A anemia falciforme é unha enfermidade xenética. O xene defectuoso cambia a forma dos glóbulos vermellos (glóbulos vermellos) de redondo a fouciño, o que fai que se peguen e circulen no sangue, causando danos nos órganos e tecidos internos e facendo que se osixenen. Isto provoca dor e morte prematura, e tamén son necesarias transfusións de sangue frecuentes que salvan vidas.
O Hôpital Necker Enfants Malades de París eliminou o defecto xenético do neno, primeiro destruíndo completamente a súa medula ósea, onde se producen. Despois recreárono a partir das células nai do neno, pero previamente modificáronas xeneticamente no laboratorio. Este procedemento consistiu en introducir neles o xene correcto coa axuda dun virus. A medula ósea rexenerouse para producir glóbulos vermellos normais.
O xefe da investigación, prof. Philippe Leboulch dixo á BBC News que o neno, que agora ten case 15 anos, está ben e non mostra síntomas de anemia falciforme. Non sente ningún síntoma e non precisa hospitalización. Pero aínda non hai cuestión de recuperación total. A eficacia da terapia confirmarase mediante investigacións e probas posteriores noutros pacientes.
A doutora Deborah Gill da Universidade de Oxford está convencida de que o procedemento realizado por especialistas franceses é un gran logro e unha oportunidade para o tratamento eficaz da anemia falciforme.